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Terapia ormonale rispetto a Vigabatrin come primo trattamento per gli spasmi infantili: Quality Improvement Initiative


Gli spasmi infantili ( IS ) sono convulsioni della prima infanzia con conseguenze potenzialmente devastanti.
Le terapie standard ( ormone adrenocorticotropo ACTH, Prednisolone ad alte dosi e Vigabatrin ) sono fortemente raccomandate come primo trattamento per gli spasmi infantili.

Sebbene questa raccomandazione sia senza preferenza per una terapia standard rispetto a un'altra, i tassi di remissione precoce sono più alti con la terapia ormonale ( ACTH e Prednisolone ad alte dosi ) rispetto a Vigabatrin ( Sabril ).

Utilizzando la metodologia di miglioramento della qualità ( QI ) che includeva la terapia ormonale come primo trattamento, si è cercato di aumentare la percentuale di bambini con spasmi infantili di nuova insorgenza associati al complesso della sclerosi non-tuberosa ( TSC ) che hanno ottenuto una remissione elettroclinica di 3 mesi da una media del 53.8% al 70% o superiore.

È stato condotto uno studio di coorte campione consecutivo osservazionale presso un singolo ospedale universitario di cure terziarie che ha confrontato una coorte di intervento prospettico ( 2019-2022, n=57 ) con una coorte di base retrospettiva ( 2015-2019, n=67 ).

Sono stati affrontati fattori chiave come l'uso di routine di Vigabatrin rispetto alla terapia ormonale come primo trattamento e l'inizio comune di un secondo trattamento dopo 14 giorni per i non-responder iniziali.

Sono stati inclusi bambini consecutivi senza complesso della sclerosi non-tuberosa che presentavano spasmi infantili di nuova insorgenza diagnosticata e trattata tra i 2 ei 24 mesi di età.

Gli interventi di miglioramento della qualità che includevano la standardizzazione della terapia ormonale come primo trattamento hanno portato a tassi più elevati di remissione a 3 mesi, passando dal 53.8% ( coorte al basale ) al 75.9% ( coorte di intervento ).

I risultati della misurazione del processo hanno incluso un aumento del tasso di bambini che hanno ricevuto la terapia ormonale come primo trattamento ( media, 44.6%-100% ) e un numero ridotto di giorni al follow-up clinico dopo il primo trattamento ( media, 16.3-12.6 giorni ) e all'inizio di un secondo trattamento entro 14 giorni per i non-responder iniziali ( media, 36.3-17.2 giorni ).

Per i bambini con spasmi infantili, è possibile ottenere tassi migliori di remissione elettroclinica a 3 mesi con la metodologia di miglioramento della qualità. ( Xagena2022 )

Mytinger JR et al, Neurology 2022; 99: e2171-e2180

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